SMA hasta yakınlarının talebi: Kriter belirlensin kararı hekim versin!
SMA Vakfı Yönetim Kurulu Başkan Yardımcısı Ece Soyer Demir, SMA hastalığına ilişkin Sağlık Uygulama Tebliğinin bir an önce açıklanmasını istedi ve ‘Dünyada uygulanan üç tedavi, bizim ülkemizde de geri ödeme kapsamında olmalı’ dedi.
Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, yeni dönemin ilk Bakanlar Kurulu toplantısının ardından yaptığı açıklamada SMA hastalarının durumuna değindi. İstanbul’da kurulacak ‘hücre, gen terapi hastanesi ve ilaç üretim tesisi’, Bakan Koca’nın açıklamada en dikkat çekici konulardan biriydi. SMA Vakfı Yönetim Kurulu Başkan Yardımcısı Ece Soyer Demir, bu konuyu, bütün toplum gibi basından duyduğunu söyledi. SMA hastalarının tedavilerine ilişkin ayrıntıları konuştukça, gördük ki hasta yakınlarının en büyük ihtiyacı, gelişmeler konusunda bilgilendirilmek.
Bakan Koca, “Hastalığın istismar aracı olarak kullanılmasına tahammülümüz yok” diyerek başka bir vurgulama daha yaptı. Koca, şöyle sürdürdü: “SMA Bilim Kurulumuz var. Faydası ispat edilmiş olan ilacın temini sağlanıyor. SMA Bilim Kurulu, gen terapisinin kimlere uygulanabileceğini, hangi hasta grubunda kullanılabileceğini belirliyor” dedi.
Ece Soyer Demir’e, Sağlık Bakanı Fahrettin Koca’nın açıklamalarına ilişkin görüşlerini sorduk.
‘BİLİM KURULU’NUN KARARI AÇIKLANMADI’
- Bakan, neden böyle bir açıklama ihtiyacı duymuş olabilir ve bunu nasıl değerlendiriyorsunuz?
- Bizim için bilimsel verilerin uygun gördüğü hastalara tedavilerin uygulanması önemli. Tedavilerin bilimsel uygunluğu olmayan hastalar için yan etkileri de olabilir. Bilimsel araştırmaların, çalışmaların bu konudaki makalelerin yol gösterici olması gerekir. Dolayısıyla bizim de en başından beri söylediğimiz şey, hep uygun hastaların tedaviden faydalanması. Çünkü biliyorsunuz tüm hastalıklarda olduğu gibi SMA'da da hastalık yok hasta vardır. Her hastanın ihtiyacı farklı olabilir. Buna göre hekimin bireysel bir değerlendirme yapıp karar vermesi gerekir. Bilimin uygun gördüğü kriterlerdeki hastaların tedavisine başlaması bizim de ülkemizdeki hastalar için temennimiz.
- Bilim Kurulu'nun tedaviyi uygun görmediği hastalar mı yurt dışına gitmek istiyorlar?
- Ülkemizde bireysel kampanya düzenleyen pek çok hasta var. Şu anda Sağlık Bakanlığı tarafından Bilim Kurulu’nun kararına dair bir açıklama yapılmadı. Hangi grup olduğunu bilmediğim için bu konuda bir şey söylemek mümkün değil.
‘YENİ DOĞANLARA ÖNCELİK VERİLEBİLİR’
- Sayın Bakan, etkili olduğu bir hasta grubu var, diyor, uygulanmak üzere planımızı yaptık.
- Amerikan İlaç ve Gıda Dairesi FDA ve Avrupa'daki eş kurum EMA tarafından belirlenen kriterler mevcut. Bizim ülkemizdeki kriterleri de SMA Bilim Kurulu belirleyecek. FDA tarafından ilaç yirmi bir kilonun altındaki hastalar için uygun görülüyor. Avrupa'da EMA tarafından da iki yaşın altındaki hastalar için uygun görülüyor. Bu hastaların onayı var. Kriter konulması, sadece bizim ülkemize özgü değil. Gen tedavisinde ilacın uygunluğu da belirli yaş grubundaki ya da belirli kilonun altındaki hastalar için belirleniyor. Benim kişisel fikrim ise yeni doğan taramasıyla tanı almış, küçük hastalara öncelik verileceği yönünde.
- Kriterler açıklanmıyor mu Türkiye'de?
-Hayır henüz Sağlık Uygulama Tebliği açıklanmadı. Bunun bir an önce belirlenip açıklanmasını mı istiyoruz.
- Bundan dolayı pek çok hastanın tedavi göremediğini söylemek mümkün mü?
- Dünya genelinde üç tedavi yöntemi var. Bunlardan biri de ülkemizde uygulanabilir, kriterleri sağlayan hastalar için ücretsiz şekilde hastalara verilebilir durumda. Geri kalan iki tedavi şu an için ülkemizde yok. Gen tedavisi ve oral tedaviden SGK kapsamında yararlanamadıkları doğru ama hiçbir tedaviden de yararlanamıyorlar, diyemeyiz.
‘RİSDİPLAM’I BÜYÜK BİR UMUTLA BEKLİYORUZ’
- Risdiplam adlı ilaç kullanılmaya başlamadı mı?
- Hayır sadece hâlâ Nusinersen tedavisi SGK kapsamında. Sayın Koca, Risdiplam ilgili de en son 31 Ocak tarihinde açıklama yapmıştı ama henüz ilaç kapsama alınmadı. Skolyozundan dolayı tedaviyi almaya uygun olmayan ya da oral yolla beslenemeyen tip 2 hastaları bu tedaviden yararlanamıyor, büyük bir umutla Risdiplam tedavisinin gelmesini bekliyorlar.
Bizim amacımız üç tedavinin de bizim ülkemizde geri ödeme kapsamında olması. Hasta için hangi tedavinin uygun olduğuna hekimin karar verebilmesi. Bu noktada hekimlerin ve hastaların tedavi seçenekleri olması.
‘İLACI DA ÜRETECEĞİZ’
Bakan Koca, SMA hastalarına gen terapisi uygulanmak üzere plan yaptıklarını, yakında uygulamaya geçeceğini belirtti ve şöyle konuştu: “Ayrıca bu konuda önemli bir gelişme var. Nadir hastalıkların tedavisi için İstanbul’da yeni bir hastane kuruyoruz. Bu hastane hücre ve gen terapilerinin uygulanmasına özel olacak. Hastane ile aynı kampüste bir de hücre ve gen tedavisinde kullanılan ilaçları üretecek tesis bulunacak. Böylelikle ilacı kendimiz üretip tedaviyi de kendimiz uygulayacağız.”
Ece Soyer Demir, hastane konusunda “Ülkemizdeki hekimlerin, bilim insanlarının bu alanda çalışmalar yürütecek olması, bir anne olarak, bir sivil toplum kuruluşu temsilcisi olarak beni mutlu eder.” dedi ve şöyle konuştu: “Ama bir kesinlik, bir fizibilite çalışması açıklanmış değil. Detaylarını biz de sizler gibi merakla bekliyoruz. İlaç çalışmaları çok uzun soluklu çalışmalar.”
